ASH 2019: First in human-study viser lovende resultat ved relaps/refraktær myelomatose

Best Practice Nordic | Dec 2019 | Hæmatologi |

Ved relaps/refratær myelomatise er den gennemsnitlige overlevelse ved progression af sygdom efter mere end tre behandlinger omkring 13 måneder. Dette indikerer med al tydelighed behovet for nye og mere effektive behabdlinger. I dette studie præsenteres resultaterne ved behandling med stoffet LCAR-B38M - en strukturelt differentieret CAR-T-celleterapi indeholdende et 4-1BB co-stimulatorisk domæne og to BCMA-målrettede enkelt-domæne antistoffer, som er designet til at give aviditet. Studiet viser, at LCAR B38M er en yderst effektiv behandling ved relaps/refraktær myelomatose, uanset baseline-BCMA-ekspression, samt en acceptabel sikkerhedsprofil, der var i overensstemmelse med den kendte virkningsmekanisme. Med en median opfølgning på 19 måneder demonstrerede undersøgelsen et dybt og vedholden respons hos patienterne. P.t. pågår der klinisk fase I b/II-undersøgelser pågår i hhv. USA og Kina. https://ashpublications.org/blood/article/134/Supplement_1/579/426466/Long-Term-Follow-up-of-a-Phase-1-First-in-Human